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重磅！全球首个HER2突变晚期非小细胞肺癌靶向口服药HERNEXEOS®获FDA加速批准

上海,

HERNEXEOS®（宗艾替尼片）的获批是基于Beamion-LUNG 1临床试验中75%客观缓解率（N=71）的数据。1

继被授予HER2（ERBB2）突变晚期非小细胞肺癌适应症“优先审评”和“突破性疗法认定”资格后，HERNEXEOS®获得美国FDA的加速批准。

今日，勃林格殷格翰创新药HERNEXEOS®（宗艾替尼片）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。该激酶抑制剂用于治疗经FDA批准的检测方法确认携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过全身治疗的不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。1

该适应症基于客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）数据获得加速批准，其常规批准将取决于确证临床试验中对其临床获益的验证。1

“宗艾替尼的获批为美国HER2（ERBB2）激活突变非小细胞肺癌患者带来了一种有效的、靶向、口服的治疗选择。这种疗法不仅疗效持久，更重要的是其安全性可控。”——德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心胸部/头颈部医学肿瘤科主任、Beamion-LUNG 1研究的牵头研究者John Heymach 医学博士表示，“这个患者群体目前治疗选择有限，对他们而言，这一新疗法的获批标志着癌症治疗领域的又一项重大进展。”

此次加速批准是基于 Beamion-LUNG 1 Ib期临床试验的数据。研究显示，在71名接受治疗的患者中，客观缓解率（ORR）达到75%，6%的患者完全缓解，69%的患者部分缓解，53名缓解患者中有58%的患者缓解持续时间≥6个月。1

Beamion-LUNG 1研究的积极结果此前已在2025年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。2

宗艾替尼展现出可控的安全性，其治疗中断率仅2.9%。在汇总的安全性人群分析中，最常见的不良反应（发生率超过20%）包括腹泻（53%）、肝毒性（27%）、皮疹（27%）、疲劳（22%）和恶心（21%）。1

“我们非常高兴带来创新产品HERNEXEOS，这一疗法有望为预后极差的HER2突变晚期非小细胞肺癌患者打造新的治疗标杆。”勃林格殷格翰执行董事会主席兼人用药品业务负责人Shashank Deshpande表示，“我们始终坚信科学创新的力量，致力于为患者带来切实的治疗改善。当发现该疗法的巨大潜力后，我们加快推进了研发进程，从启动首次临床试验到将这一新疗法带给患者仅用了四年时间。”

 

聚焦 HER2 突变 精准医疗赋能肺癌治疗

HER2（ERBB2）激活突变约占非小细胞肺癌（NSCLC）的2–4%，通常预后较差且脑转移发生率较高。3,4,5HER2（ERBB2）基因的改变，包括突变、扩增和过度表达，会导致细胞异常增殖、抑制细胞凋亡并促进肿瘤的生长与扩散。3,5通过二代测序（NGS）进行的全面生物标志物检测，可识别HER2（ERBB2）激活突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC），从而判断患者是否适合接受宗艾替尼的治疗。1,5

“肺癌患者组织对宗艾替尼的获批倍感振奋，因为这再次印证了在肺癌治疗中精准治疗方案的重要性。这一靶向疗法将为那些等待创新疗法多年的特定患者群体带来更有针对性的治疗选择。”国际癌症倡导网络（ICAN）主席兼首席执行官、20外显子/HER2小组执行主任 Marcia Horn 表示，“对于所有非小细胞肺癌患者来说，通过全面检测了解包括HER2 在内的癌症特定生物标志物至关重要，这将为患者开启更多靶向治疗的新选择。”

 

关于非小细胞肺癌（NSCLC）

肺癌是全球致死率最高的一类恶性肿瘤，6预计到2040年全球发病数将突破300万例。7其中，非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的病理类型。8该疾病确诊时通常已届晚期，9患者5年生存率不足30%。10晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者往往承受着身体机能衰退、心理创伤和情绪困扰等多重打击，生活质量因而大打折扣。现阶段，晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者仍存在巨大的未满足需求。值得注意的是，多达4%的肺癌病例由HER2基因突变（或变异）驱动。11HER2基因突变会导致过度表达与过度激活，进而引发细胞增殖失控、抑制细胞死亡，最终诱导肿瘤生长、癌细胞扩散。

 

关于勃林格殷格翰在肿瘤学领域

勃林格殷格翰致力于推动具有深远意义的科学进步，为癌症患者生活带来变革，最终实现治愈各类癌症。公司世世代代推动科学创新的承诺，在稳健的癌细胞靶向与免疫肿瘤学在研疗法产品线，以及巧妙的联合疗法策略中得到生动体现。在肿瘤学领域，勃林格殷格翰矢志不渝地构建广泛合作研究网络，积极寻求多元化的创新思路，这对于攻克极具挑战且影响巨大的癌症研究领域至关重要。简而言之，对于勃林格殷格翰，攻克癌症关乎当前和未来的世世代代。

 

关于勃林格殷格翰与中国生物制药的战略合作

勃林格殷格翰与中国生物制药建立战略合作伙伴关系，致力于为中国大陆市场带来创新的肿瘤疗法。此次合作将凭借双方的互补优势，为中国的癌症患者提供更多更好的治疗方案。双方将合作勃林格殷格翰多个处于临床开发晚期阶段的创新肿瘤产品。宗艾替尼是勃林格殷格翰和中国生物制药在中国大陆的战略合作产品之一。

 

1 HERNEXEOS Prescribing Information

2 Heymach, J. et al. Zongertinib in previously treated HER2-mutant non-small cell lung cancer. N Engl J Med. 2025;01-13.

3 Baraibar I, et al. Novel drugs targeting EGFR and HER2 exon 20 mutations in metastatic NSCLC. Crit Rev Oncol Hematol. 2020;148:102906.

4 Li, B.T. et al. Trastuzumab Deruxtecan in HER2-Mutant Non–Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2022;386:241–51

5 Zeng J, Ma W, Young RB, Li T. Targeting HER2 genomic alterations in non-small cell lung cancer. J Natl Cancer Cent. 2021 May 3;1(2):58-73.

6World Health Organization Cancer Factsheet. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cancer (Accessed April 2025).

7International Agency for Research on Cancer – World Health Organization. Rates of trachea, bronchus and lung cancer. Available at: https://gco.iarc.fr/tomorrow/en (Accessed August 2024).

8    Zappa C & Mousa Non-small cell lung cancer: current treatment and future advances, Transl Lung Cancer Res. 2016 Jun; 5(3): 288–300.

9    Polanco D et al. Prognostic value of symptoms at lung cancer diagnosis: a three-year observational study. J Thorac Dis 2021;13:1485–1494

10  National Cancer Institute Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/lungb.html (Accessed: August 2024).

11Arcila, M. E. et al. Prevalence, clinicopathologic associations, and molecular spectrum of ERBB2 (HER2) tyrosine kinase mutations in lung adenocarcinomas. Clin. cancer Res.  an Off. J. Am. Assoc.  Cancer Res. 18, 4910–4918 (2012).