尼达尼布用于治疗系统性硬化症相关的间质性肺疾病获得美国食品药品管理局（FDA）的快速审评通道认定

      德国，殷格翰/ 美国，康州，瑞吉菲尔德， 2018年3月19日– 勃林格殷格翰公司于今日宣布美国食品药品管理局（FDA）授予尼达尼布用于系统性硬化症相关的间质性肺疾病（SSc-ILD）治疗快速审评通道认定。美国食品药品管理局的快速审评通道认定有助于对于严重疾病新型疗法的开发以及满足未尽的医疗需求，从而能够尽快为有需求者提供治疗选择。

      此项认定以勃林格殷格翰的系统性硬化症相关的间质性肺疾病（SSc-ILD）临床新药申请（IND）以及SENSCIS^™（尼达尼布用于系统性硬化病治疗的安全性和有效性研究）临床试验所取得的预期有效性及安全性数据为基础，该试验为一项双盲、随机、安慰剂对照的全球III期临床试验。此项关键性研究的患者招募工作已全部完成，从32个国家入组了超过520名患者。中国也有患者参与此项研究。 

      “此项快速审评通道认定的获得对于我们正在进行的研究以及为系统性硬化症相关的间质性肺疾病患者推进医疗服务的承诺而言，是令人鼓舞的一步，”勃林格殷格翰首席医务官Christopher Corsico博士说：“为患有此疾病的人群解决此项重大未满足的医疗需求具有关键意义，我们期望与美国食品药品管理局合作共同推动此项潜在疗法的开发与审评工作。”

      现任欧洲系统性硬化症学会联盟（FESCA）主席Annelise Rønnow补充说：“很少有药物在临床试验中研究已累及肺脏的系统性硬化症——这对于患有此疾病的患者而言，是一个让人绝望的事实。美国食品药品管理局已认识到在此领域进行开发的重要性，我们对此表示感激。”

      系统性硬化症，又称硬皮病，属于一种罕见病，其特征表现为体内多处器官结缔组织出现增厚并形成疤痕，患者以25至55岁女性为典型。^1,2 患有此疾病的大多数患者会出现一定程度的肺部瘢痕或者间质性肺疾病（ILD），而后者则是系统性硬化症患者首要的死亡原因。^3-6

      尼达尼布，商品名为维加特^®，已获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）；根据肺功能年下降率测量结果，已证明本品能够减缓患者疾病进展。由于系统性硬化症相关的间质性肺疾病（SSc-ILD）与特发性肺纤维化（IPF）在患者如何形成潜在肺部疤痕或纤维化方面存在着相似性，勃林格殷格翰正在评价尼达尼布对于SSc-ILD的影响。

 

 

关于SENSCIS^™

      SENSCIS^™是一项随机、双盲、安慰剂对照研究（NCT 02597933），此项研究对尼达尼布每日2次、每次150 mg方案用药52周，最长100周在系统性硬化症相关的间质性肺病（SSc-ILD）患者中的有效性和安全性进行了评价。研究的主要终点为用力肺活量（FVC）年下降率，这是体现疾病进展的一项指标。关键次要终点包括改良Rodnan皮肤评分（mRSS）较基线的绝对变化（该指标对患者皮肤厚度进行评价）以及圣乔治呼吸调查问卷（SGRQ）总分较基线的绝对变化（通过测量肺疾病患者健康相关生活质量对治疗的影响进行评估）。

 

勃林格殷格翰

      勃林格殷格翰作为一家研发驱动型制药公司，自成立130多年来，一直致力于为人类和动物开发创新药品。勃林格殷格翰公司是全球排名前20位的制药公司之一，目前仍为家族型企业。通过在人用药物、动物健康和生物制药合同生产三个商业领域的创新活动，勃林格殷格翰公司50,000多名员工不断地创造出具有极高治疗价值创新药品。2016年，勃林格殷格翰公司净销售额达159亿欧元，研发费用超过30亿欧元，相当于净销售额的19.6%。

 

参考文献

1. Scleroderma Foundation. What is scleroderma? Available at: www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.V hgSaPlViko. Last accessed January 2018.

2. Herzog EL, et. al.Review: Interstitial Lung Disease Associated With Systemic Sclerosis and Idiopathic Pulmonary Fibrosis: How Similar and Distinct? Arthritis Rheum.2014;66:1967-1978.

3. Solomon JJ, Olson A L, Fischer A, et al.European Respiratory Update: Scleroderma lung disease.Eur.Respir.Rev. 2013; 22: 127, 6–19.

4. Schurawitzki H et al.Interstitual lung disease in progressive systemic sclerosis: High-resolution CT vs radiography.Radiography.1990;176:755-9.

5. Steen V et al.Severe restrictive lung disease in systemic sclerosis.Arthritis Rheum 1994;66(60:1625-35.

6. Nihtyanova SI et al.Prediction of pulmonary complications and long-term survival in systemic sclerosis.Arthritis Rheum 2014;66(6):1625-35.

 

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