勃林格殷格翰和Epizyme公司宣布全球合作研发新型表观遗传抗肿瘤疗法

      剑桥，马萨诸塞州和德国殷格翰---勃林格殷格翰公司和Epizyme 公司(Nasdaq: EPZM)于 2018年11月15日宣布了一项新的全球合作项目，重点关注两个先前未被研究过的表观遗传靶点的新型小分子抑制剂的研发和商业化，从而为癌症患者提供潜在治疗方案。这两个表观遗传靶点是解旋酶和组蛋白乙酰转移酶(HAT)家族中的酶类物质，它们的失调与一些目前缺乏治疗手段的癌症有关。

      勃林格殷格翰公司早期研发高级副总裁Clive R. Wood博士表示，“勃林格殷格翰和Epizyme的合作进一步体现了我们的战略愿景，即以新一代的精准治疗药物来改变肿瘤治疗领域格局。我们对于这次与Epizyme公司的合作深感兴奋，我们将共同开发有潜力的表观遗传抑制剂以改变罹患难治癌症患者的生活，帮助他们战胜疾病。”

      表观遗传修饰是影响基因进行生物调节。有超过一半的癌症都源于表观遗传修饰中的功能性错误。在一些例子中，表观遗传失调与基因调控中的特定组件的改变相关，这将使研究者识别那些最有可能受益于潜在治疗的患者。这两个靶点之所以非常重要不单是因为它们在癌症发展中扮演的角色，更是因为它们都有病人分层的生物标记物，这使得专注于最有可能从这些潜在疗法中受益的病人成为可能。Epizyme公司是发现这些酶并将其发展为治疗靶点的领军者。

      “与勃林格殷格翰公司合作来研发这两个曾经被认为是无法使用药物来干预的新表观遗传靶点进一步证明了表观遗传学在肿瘤治疗领域的巨大潜力和我们的领先优势。” Epizyme公司总裁Robert Bazemore表示，“把我们的创新靶点识别方法和研究能力与勃林格公司世界一流的药物研发和商业化专长相结合，我们的目标是充分发掘这些靶点和我们平台的潜力，并同时继续执行多个进行中和计划内的临床研究项目。”

      这项合作的战略目标是针对那些具有特定突变或亚群且目前缺乏精准治疗方案的肺癌和其它实体肿瘤患者。根据该项合作的条款，勃林格殷格翰公司和Epizyme公司将共同研发一个解螺旋酶项目，双方将共同承担美国市场的商业化责任，勃林格殷格翰公司将承担美国以外市场的商业化责任。同时，Epizyme和勃林格殷格翰将共同承担HAT项目的研发责任而勃林格殷格翰公司将承担这一项目的全球商业化责任。

      2019年，Epizyme公司将获得一千五百万美元的前期付款和额外五百万美元的研发基金。根据未来研发、注册和商业化阶段性目标达成情况，Epizyme公司还将可能得到两千八百万美元的额外款项。对于解螺旋酶项目，Epizyme公司将负担部分的全球研发费用、保留美国市场的部分利润以及美国以外市场销售收入的分级版税。对于HAT项目，Epizyme有资格获得全球销售收入的分级版税。

关于解螺旋酶和HATs

      解螺旋酶是一种ATP依赖的酶，它在展开和重塑构成DNA和RNA的核酸的过程中起到分子马达的作用。人类基因组中有大型解螺旋酶家族，包括百余个成员。一些解螺旋酶的失调被认为与多种癌症的发病相关。

      HAT家族有18种酶类物质负责向蛋白质及组蛋白添加乙酰基。乙酰化和甲基化、磷酸化等其它修饰一起影响组蛋白如何与DNA相互作用。这些在染色体支撑结构中的变化又进一步影响着基因表达。组蛋白的变化，包括乙酰化失调，被认为与包括多种癌症在内的疾病相关。

关于勃林格殷格翰公司

      研发驱动的制药公司勃林格殷格翰始终致力于改善患者的健康与生活质量，专注于探索尚未出现有效治疗方案的疾病领域。公司着力开发创新疗法，帮助患者延长生命。在动物保健领域，勃林格殷格翰代表着先进的预防方案。

      勃林格殷格翰成立于1885年，至今仍是家族企业。公司是全球前20大制药企业之一。在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三个业务领域，全球约5万名员工每天都在努力通过创新展现价值。2017年，勃林格殷格翰公司实现净销售额约181亿欧元；研发支出超过30亿欧元，相当于净销售额的17%。

      作为一家家族企业，勃林格殷格翰志存高远并致力于获得长期的成功。公司旨在通过自身资源实现有机增长，同时积极寻求研发领域的合作伙伴与战略联盟。此外，公司的一切行为都对人类和环境负责。

      请点击公司官方网站www.boehringer-ingelheim.com或年报http://annualreport.boehringer-ingelheim.com 了解更多关于勃林格殷格翰的信息。

关于Epizyme公司

      Epizyme公司是一家专注于临床阶段的生物制药公司，旨在通过新型表观遗传药物改写癌症和其它重疾的治疗方式。Epizyme正在研发首个EZH2抑制剂tazememostat，该药物正在进行在实体肿瘤和血液肿瘤治疗的研究，有望作为单一疗法或者联合疗法运用于一线或者复发治疗。公司同时还在研发一个新型G9a项目，其中EZM8266有望用于镰状细胞疾病的治疗。通过专攻疾病的基因驱动机制，Epizyme公司力求把靶向药物提供给需要它的患者。更多信息请查询www.epizyme.com.

关于前瞻性陈述的警示性说明

      本新闻稿中的任何关于Epizyme公司未来预期、计划和前景的陈述，以及其它包含“期望”、“相信”、“预估”、“预期”、“希望”、“可能”、“计划”、“预计”、“项目”、“目标”、“潜力”、“将会”、“可能会”以及类似相关描述，属于1995年私人证券诉讼改革法案中的“前瞻性陈述”。实际结果可能会因为各种重要因素而与这些前瞻性陈述相去甚远，这些不确定因素包括：公司是否有能力继续为tazemetostat临床试验招募病人以及继续招募的时间；部分临床实验暂停的恢复及病人入组重新开始后，tazemetostat正在进行的和将来的临床试验中相关安全性发现对病人入组的影响；未来的临床研究开始和正在进行中的临床研究的数据的可获得性及时间的固有不确定性；中期结果是否对最终结果具有预测性；临床前研究结果和早期临床研究结果是否能预测未来临床研究结果；临床研究结果是否能达到监管部门要求，提交监管审批或进入政府机构快速审批通道；tazemetostat是否有资格得到快速审批及孤儿药的优惠政策；监管部门是否能够批准未来的临床研究；公司的现金流是否能满足可预见和不可预见的运营成本和资产费用；以及其它能够影响公司候选药物的市场潜力的因素；其它在公司提供给SEC的最新Form 10-Q和其它文件中讨论到的风险因素。另外，包括本新闻稿在内的前瞻性陈述只代表了公司至今为止的观点，公司预期未来的事件和发展可能会让公司的观点发生改变。公司可能会选择在未来更新这些前瞻性陈述，对于此行为公司宣布免责。