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全球首个且目前唯一获批用于治疗硬皮病相关间质性肺疾病的药物在华获批

上海,

           2020年6月8日上海—今天宣布其抗肺纤维化治疗药物维加特®（英文名：Ofev®, 通用名：乙磺酸尼达尼布软胶囊）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准，成为首个也是目前唯一用于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的药物，其标志着系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者走出了无药可医的困境，对于该病的治疗具有里程碑式的意义。这也是维加特®在中国获批的第二个适应症，值得一提的是，该适应症是勃林格殷格翰在中国的首次全球同步递交（2019年6月），此次中国的获批仅在欧盟获批的1.5月之后。

      目前维加特®已在70多个国家（含中国）和地区获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF），及已在15个国家获批用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD），并被证明能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，来延缓疾病进展。

      系统性硬化病（SSc），也称硬皮病，是一种影响全身多个器官且无法治愈的罕见的自身免疫性疾病，它可引起皮肤和内脏（如心脏、肺、消化道和肾脏）的瘢痕形成（纤维化）1,2,3。硬皮病发生在肺部可引起间质性肺疾病，称为系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）2,4，约25%的硬皮病患者在确诊后3年内出现显著的肺部受累。5  SSc-ILD是一种进展性的肺部疾病，很多患者早期无症状，但预后较差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的关键驱动因素。1,4

      北京协和医院风湿免疫科主任、中国医师协会风湿免疫科医师分会会长、中华医学会风湿病学分会前任主任委员曾小峰教授表示：“目前临床上面临的最大问题是即使SSc-ILD患者得到明确诊断，也没有获批上市的药物可以治疗。此次维加特®新适应症获批，代表着我们在治疗SSc-ILD这一罕见疾病的道路上取得了重大的科学进步,它将为罹患这种严重疾病的患者及其家人带来希望。”

      维加特®新适应症的获批基于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的III期SENSCIS临床研究。它是目前针对SSc-ILD患者规模最大的随机对照试验，覆盖32个国家和地区，纳入了576例患者，中国有9个研究中心参与。研究证实：与安慰剂相比，尼达尼布可减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能下降。接受尼达尼布治疗的SSc-ILD患者肺功能年下降率降低了44%（根据52周期间评估的 FVC测得）1。此研究证明尼达尼布能够通过减缓肺功能（用力肺活量）的年下降率，来延缓疾病进展。该研究结果刊登在《新英格兰医学杂志》。

      勃林格殷格翰大中华区人用药品总经理董博文表示：“维加特®的疗效和安全性已经得到充分的临床研究数据的支持，我们相信这一新适应症在中国的获批将让中国SSc-ILD患者获益，为他们送去有药可医的希望。此次获批为维加特®国内获批的第二个适应症，其第三个适应症—用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病（即PF-ILD），已于近日在美国、日本获批，去年12月中国也全球同步递交了上市申请。我们期待与相关部门紧密合作，共同推进尼达尼布在治疗间质性肺疾病（ILD）这个大疾病领域上取得更多突破，让中国患者更快、更早地用到新药、好药，助力‘健康中国2030’。”

      硬皮病关爱之家创始人、硬皮病患者郑嫒表示：“硬皮病带给我们的损伤是巨大的，不仅会使我们的容貌发生改变，出现‘面具脸’，同时还会造成内脏的纤维化，当疾病累及到肺部，会使我们呼吸困难，这极大影响了我们的日常生活。虽然目前硬皮病无法治愈，但可以通过药物治疗与它共处，此次维加特®治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病的适应症获批，我们非常高兴。”

关于维加特®（乙磺酸尼达尼布软胶囊）

      维加特®是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可同时阻断3种生长因子受体，包括血管内皮生长因子受体、血小板源性生长因子受体、以及成纤维细胞生长因子受体，有效抑制纤维化过程中的信号通路。

重要里程碑

  • 2014年10月，获得FDA的批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）
  • 2015年，被纳入国际指南，并于2016年被纳入中国IPF诊断和治疗专家共识
  • 2017年9月，被中国国家药品监督管理局批准在中国上市，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）  
  • 2018年1月，进入浙江省大病医保目录，并于同年开展了IPF患者援助项目
  • 2019年3 月，勃林格殷格翰宣布向美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）递交尼达尼布用于系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的上市申请
  • 2019年6月，勃林格殷格翰中国向中国国家药品监督管理局全球同步递交了系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）适应症的上市申请
  • 2019年9月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维加特®作为首个也是唯一能够减缓系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）患者肺功能下降的药物
  • 2019年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予维加特®用于具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病突破性疗法认定。同时，此适应症也向包括欧洲药品管理局在内的其他监管机构递交了上市申请
  • 2019年12月，中国国家药品监督管理局正式受理了维加特® 用于治疗进行性纤维化性间质性肺疾病（PF-ILD）适应症的注册申请
  • 2020年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准维加特®作为具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病的首个治疗药物
  • 2020年4月，欧洲药品监管局批准维加特®用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病
  • 2020年6月，中国国家药品监督管理局批准了维加特®系统性硬化病相关间质性肺疾病的适应症
参考文献：

1. Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076

2.Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019.

3.Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13