尼达尼布获孤儿药资格治疗系统性硬化症及其相关间质性肺病 

勃林格殷格翰近日宣布，欧洲委员会（EC）和美国食品药品监督管理局（FDA）已授予尼达尼布孤儿药资格，用于治疗系统性硬化症（SSc，也被称为硬皮病）及其相关间质性肺病（SSc-ILD）。

SENSCIS™是迄今为止该疾病领域内开展的最大规模的试验，本试验用于明确评估尼达尼布，以了解疾病过程以及将这种化合物用于系统性硬化症相关间质性肺病治疗带来的可能获益。1

俗称“硬皮病”的系统性硬化症，是一种可造成皮肤、肺部（系统性硬化症相关间质性肺病）和其它器官瘢痕的、致残性和可能致命的罕见病。2, 3全球估计有200万人患有系统性硬化症3（也被称为硬皮病），其中，高达90%的病例可出现某种程度的肺部瘢痕。2 系统性硬化症相关间质性肺病的预后不良，占所有疾病引发死亡病例总数的35%。4

欧洲硬皮病协会联盟（FESCA aisbl）Joep Welling表示，“硬皮病及其相关间质性肺病对患者具有毁灭性的影响，对这个潜在新型治疗方案获得孤儿药资格的重磅消息，我们表示热烈欢迎。这是帮助满足患者亟待解决的治疗需求的关键一步，对患有这种罕见病的患者来说是一个重大进展”。

孤儿药资格一般由欧洲委员会授予，用于治疗患病人数未超过5／10, 000人的、危及生命或慢性衰竭性疾病的药物，且这些疾病尚无任何治疗选择，或现有治疗选择疗效不佳，或这种（候选）药物可为患者带来显著的治疗获益。在美国，FDA一般将孤儿药资格授予患病人数少于200, 000人的、可安全有效地治疗、诊断或预防罕见病或功能障碍的在研化合物。 

 “欧洲委员会和FDA授予尼达尼布孤儿药资格是开发用于系统性硬化症（硬皮病）诸多并发症的、亟需的治疗方案进程中的重要里程碑”，勃林格殷格翰呼吸系统药物治疗领域主管William Mezzanotte博士表示，“为SSc-ILD患者提供治疗选择的需求很强烈，SENSCISTM试验为探索尼达尼布在系统性硬化症并发症中的获益跨出了重要的第一步。鉴于尼达尼布在IPF临床试验和临床实践中获得的成功，以及IPF与包括SSc-ILD在内的其它纤维化肺疾病的相似性，我们对此药物可用于SSc-ILD患者治疗抱有很大希望。在勃林格殷格翰，我们致力于将纤维化肺疾病从致死性疾病转化为可治疗的慢性疾病”。

SENSCIS™和尼达尼布简介

SENSCIS™（尼达尼布在系统性硬化症中的安全性与有效性）研究可促进衰竭性疾病治疗的研究进展，帮助解决众多系统性硬化症或SSc-ILD患者亟待解决的治疗需求。尼达尼布目前正在SENSCIS™中接受评估，SENSCIS™是一项在SSc-ILD患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估尼达尼布 150 mg每日两次给药的有效性和安全性，治疗持续时间为52周，最长不超过100周。主要终点为用力肺活量（FVC）的年下降速率，FVC是疾病进展的一种测量指标。关键性次要终点包括改良的Rodnan皮肤评分（mRSS，为皮肤厚度评价指标）相对基线的绝对变化、圣乔治呼吸问卷（SGRQ，用于测量肺病患者健康相关生活质量，可对治疗效果进行评估）总分相对基线的绝对变化。1

更多信息，可访问：clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02597933。

尼达尼布（商品名为OFEV®）获批用于罕见肺病IPF（特发性肺纤维化）的治疗，肺功能年下降速率表明，其可延缓疾病进展。5

系统性硬化症和间质性肺病简介

系统性硬化症（SSc，也被称为硬皮病）是一种罕见的严重疾病，其特点为身体多个器官的结缔组织增厚并形成瘢痕。2, 3由于它涉及多个器官系统且其症状类似于其它自身免疫性疾病，故难以确诊。6这种疾病在女性中的发病率是男性的4倍，典型发病年龄较年轻-介于35 - 55岁之间。6, 7

几乎所有系统性硬化症患者均存在皮肤斑块样硬化和增厚。本病可造成肺脏、心脏和肾脏的瘢痕形成，使患者逐渐衰弱并最终危及生命。2, 3

当疾病累及肺部并最终导致瘢痕形成时，即被称为SSc-ILD。2气促和从事日常活动时呼吸困难是SSc-ILD患者的常见症状。8同ILD一样，肺部受累是系统性硬化症患者的主要死因。9

更多信息，请访问https: //www.boehringer-ingelheim.com/respiratory/ssc-ild

更多信息

  1. Boehringer Ingelheim. A Trial to Compare Nintedanib with Placebo for Patients with Scleroderma Related Lung Fibrosis. In: ClinicalTrials.gov [Internet]. Bethesda (MD): National Library of Medicine (US). 2000 [cited 2015 December 7]. Available from: https: //clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02597933. Last accessed August 2016.
  2. Solomon JJ, Olson A L, Fischer A, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur.Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19.
  3. University of Michigan Scleroderma Program. What is Scleroderma? Available at: www.med.umich.edu/scleroderma/patients/scleroderma.htm. Last accessed August 2016.
  4. Silver, et al. Management of Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease (SSc-ILD). Rheum Dis Clin North Am. 2015. 41 (3): 439–457
  5. OFEV®Summary of Product Characteristics. Boehringer Ingelheim International GmbH. July 2016.
  6. Scleroderma Foundation. What is scleroderma? Available at: www.scleroderma.org/site/PageNavigator/patients_whatis.html#.VhgSaPlViko. Last accessed August 2016.
  7. Herzog EL, et. al. Review: Interstitial Lung Disease Associated With Systemic Sclerosis and Idiopathic Pulmonary Fibrosis: How Similar and Distinct? Arthritis & Rheumatology. 2014; 66: 1967-1978.
  8. University of Michigan Scleroderma Program. Lung Involvement. Available at: https: //www.med.umich.edu/scleroderma/patients/lung.htm. Last accessed August 2016.
  9. Vega CP, Solomon JJ, Brown KK, et al. Management of interstitial lung disease in systemic sclerosis. Int. J. Clin. Rheumatol. (2011) 6 (5), 503–515.